Nowatorska terapia leczenia pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi przy użyciu komórek macierzystych prowadzona jest w Klinice Rehabilitacji Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Białymstoku.
Pacjenci z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową oraz z wrodzoną kostnopochodną kifoskoliozą powikłaną paraplegią mają szanse na znaczną poprawę funkcjonowania.
- Od dwóch miesięcy w naszym ośrodku prowadzimy eksperymentalną terapię przy użyciu filgastrymu - analogu czynnika wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF). Jest on lekiem stosowanym od wielu lat w terapii ciężkich postaci neutropenii w przebiegu chemioterapii chorób nowotworowych. Badania ostatnich lat wykazały, że jest także silnym stymulatorem komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego - wyjaśnia prof. dr hab. Wojciech Kułak, kierownik Kliniki Rehabilitacji Dziecięcej z Ośrodkiem Wczesnej Pomocy Dzieciom Upośledzonym „Dać szansę”.
Te dwa schorzenia charakteryzują się tym, że dotąd nie ma skutecznego sposobu ich leczenia. W przypadku dystrofii mięśniowej schorzenie ma charakter postępujący i prowadzi do inwalidztwa. W drugim przypadku niedowład spastyczny kończyn uniemożliwia samodzielne poruszanie się.
Terapia, która jest stosowana w Klinice Rehabilitacji Dziecięcej, polega na tym, że w tych dwóch schorzeniach, które małym pacjentom utrudniają samodzielne funkcjonowanie, okresowo stymuluje się komórki macierzyste podając filgastrym w dawce 5 mcg/kg przez 5 dni w ciągu miesiąca. Terapia jest dobrze tolerowana, pacjenci nie zgłaszali objawów niepożądanych. Badania laboratoryjne poza okresowym wzrostem leukocytów były w normie.
- Planujemy podanie leku także w trzecim i szóstym miesiącu. Okres obserwacji będzie wynosił 12 miesięcy. Na zakończenie badania będzie wykonany rezonans magnetyczny mięśni kończyn dolnych w celu obiektywnej oceny przyrostu masy mięśniowej - dodaje prof. Kułak.
W badaniu bierze udział na razie dwóch pacjentów w wieku 14 i 15 lat.
Po podaniu filgastrymu w 3 i 5 dobie wykazano duży wyrzut komórek macierzystych CD 34 + we krwi u dwojga pacjentów w badaniu cytometrem przepływowym. Już po miesiącu obserwowano znaczny wzrost siły mięśniowej w kończynach potwierdzony badaniami obiektywnymi testami fizjoterapeutycznymi.
- Wynikiem najbardziej obrazowym tej terapii jest to, że nasz pacjent z dystrofią przed rozpoczęciem leczenia potrafił wejść po schodach na 2 piętro, a obecnie po dwóch miesiącach od podania leku wchodzi na wysokość 6 piętra. Rodzice także zaobserwowali większą aktywność i sprawność ruchową. Syn jest bardziej pogodny, wesoły, przejawia większą chęć do ćwiczeń - wyjaśnia szef Kliniki Rehabilitacji Dziecięcej.
Komórka macierzysta może przekształcić się w dowolną komórkę organizmu. Jest to prawdą w przypadku embrionalnych komórek macierzystych, ale nie w przypadku komórek macierzystych dorosłego człowieka. Komórki macierzyste u dorosłych mają pewne ograniczenia co do typów komórek, które mogą z nich powstać. Lepszym terminem na określanie komórek macierzystych u dorosłych jest termin „multipotencjalne”. Fakt ten czyni komórki macierzyste istotą mechanizmu regeneracji tkanki. Wzrost nowych komórek przy naprawie uszkodzonej tkanki rozpoczyna się od komórek macierzystych. W miejscu uszkodzenia wydzielane są cytokiny, które stymulują uwolnienie komórek macierzystych ze szpiku kostnego do krwiobiegu i ich transport do miejsca uszkodzenia. Gdy dotrą na miejsce, obecne tam czynniki wzrostu i cytokiny, zapoczątkują podział komórek i proces naprawy. Powszechnie znany jest fakt, iż środowisko miejsca uszkodzenia w znacznym stopniu wpływa na to, jak ostatecznie komórki się zróżnicują. Ten sam mechanizm odnosi się do przypadków ortopedycznych, a także przy naprawie tkanek miękkich. Komórki macierzyste ze szpiku kostnego zaangażowane są w naprawę uszkodzeń tkanek w większości organów ciała.
Prof. Wojciech Kułak, Andrzej Guzowski
